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Sichelzellbehandlung von Emmaus Life Sciences erhält Befürwortung der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency) in Bezug auf pädiatrischen Untersuchungsplan

PR-Inside.com: 2017-12-22 19:54:01

Sichelzellbehandlung von Emmaus Life Sciences erhält Befürwortung der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency) in Bezug auf pädiatrischen Untersuchungsplan

Für Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com

Emmaus Life Sciences gab heute bekannt, dass das Pädiatrische Komitee (Paediatric Committee – PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency – EMA) den pädiatrischen Untersuchungsplan des Unternehmens (Pediatric Investigation Plan – PIP) für die Behandlung von Sichelzellkrankheit akzeptiert hat. Diese Entscheidung gestattet es Emmaus, mit dem Antrag auf eine Markteinführungsgenehmigung (Marketing Authorization Application – MAA) voranzuschreiten.

„Die Genehmigung unseres PIP stellt einen bedeutenden Fortschritt dar für unsere Bemühungen, diese Behandlung auf den Markt in der Europäischen Union (EU) zu bringen“, erklärte Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman und Chief Executive Officer von Emmaus Life Sciences. „Wir freuen uns darauf, unseren MAA-Antrag in Kürze einzureichen und hoffen den Sichelzellpatienten in der EU eine neue Behandlungsoption bieten zu können, sobald wir den behördlichen Prozess abgeschlossen haben.“

Die EMA verlangt von Unternehmen, die neue Arzneimittel registrieren möchten, dass sie die Zustimmung des PDCO zu ihrem PIP einholen, das ein klinisches Entwicklungsprogramm zur Studie des Untersuchungsproduktes in der pädiatrischen Bevölkerung umreißt. Ein akzeptiertes PIP ist Voraussetzung, bevor ein Unternehmen einen MAA für ein neues Arzneimittel in der EU beantragen kann.

Am 7. Juli 2017 genehmigte die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelüberwachungsbehörde (Food and Drug Administration) Endari™ (L-glutamin orales Pulver) zur Verwendung in den USA.

Emmaus erhielt sowohl die „Orphan Drug“ Bezeichnung in den USA als auch die „Orphan Medicinal Product“ Bezeichnung in der EU.

Über Sichelzellenkrankheit

Bei der Sichelzellkrankheit handelt es sich um eine vererbliche Bluterkrankung, die sich durch die Produktion einer abgewandelten Form von Hämoglobin auszeichnet, welches sich polymerisiert und fibrös wird. Dies führt dazu, dass die roten Blutkörperchen verhärten, ihre Form ändern und wie eine Sichel aussehen, anstatt geschmeidig und rund zu bleiben. Patienten mit Sichelzellkrankheit leiden an lähmenden Episoden von Sichelzellkrisen, die auftreten, wenn die steifen, adhäsiven und unflexiblen roten Blutkörperchen die Blutgefäße blockieren. Sichelzellkrisen verursachen fürchterliche Schmerzen, da nicht genug Sauerstoff an das Gewebe geliefert wird und Gewebeischämie und -entzündung resultieren. Diese Vorfälle können zu einer Reihe von negativen Auswirkungen führen, z. B. akutem respiratorischem Syndrom, das Hospitalisierung verlangt. Die Sichelzellkrankheit ist eine seltene Krankheit, die ca. 100.000 Patienten in den USA und Millionen weltweit befällt und bedeutende, unerfüllte, medizinische Bedürfnisse bietet.

Über Endari™

Indikation

Endari ist zur Reduzierung der akuten Komplikationen der Sichelzellkrankheit in erwachsenen und pädiatrischen Patienten von mindestens 5 Jahren indiziert.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Die häufigsten Nebenwirkungen (Vorkommensrate > 10 %) in klinischen Studien waren Verstopfung, Nausea, Kopfschmerzen, Unterleibsschmerzen, Husten, Schmerzen in den Extremitäten, Rückenschmerzen und Brustschmerzen.

Zu den Nebenwirkungen, die zur Aussetzung der Behandlung führten. gehörten u. a. je 1 Fall von Hypersplenismus, Unterleibsschmerzen, Dyspepsie, ein brennendes Gefühl und Hitzewellen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Endari in pädiatrischen Patienten mit Sichelzellkrankheit im Alter von unter 5 Jahren wurde noch nicht ermittelt.

Für weitere Informationen siehe die vollständigen Verschreibungsinformationen von Endari unter www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20informat

Über Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences, Inc. befasst sich mit der Entdeckung, Entwicklung und Kommerzialisierung von innovativen Behandlungen und Therapien für seltene Krankheiten. Die Forschung in Verbindung mit Sichelzellkrankheit des Unternehmens wurde von Dr. Yutaka Niihara, MD, MPH, Chairman und CEO von Emmaus, im Los Angeles Biomedical Research Institute im Harbor-UCLA Medical Center begonnen. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.emmauslifesciences.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen gemäß der Definition im Private Securities Litigation Reform Act von 1995, was die Forschung, Entwicklung und potenzielle Kommerzialisierung von pharmazeutischen Produkten betrifft. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf derzeitigen Erwartungen und beinhalten Risiken und Ungewissheiten, einschließlich Faktoren, die die Ergebnisse verzögern, ableiten oder ändern und dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Resultate und Ergebnisse sich drastisch von den erwarteten Resultaten unterscheiden. Weitere Risiken und Ungewissheiten sind in den von Emmaus Life Sciences, Inc. bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereichten Berichten, einschließlich des Jahresberichtes auf Formular 10-K und Quartalberichten auf Formular 10-Q beschrieben. Emmaus liefert diese Informationen mit Stand dieser Pressemitteilung und ist nicht verpflichtet zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund von neuen Informationen, zukünftigen Ereignissen oder aus anderweitigen Gründen zu aktualisieren.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Presseinformation


Veröffentlicht durch
Hossam Abdel-Kader
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