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EUSA Pharma: NICE erteilt Zulassung für gezielte Krebsimmuntherapie QARZIBA®▼ (Dinutuximab Beta) zur Behandlung von Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom

PR-Inside.com: 2018-07-12 16:53:02

EUSA Pharma: NICE erteilt Zulassung für gezielte Krebsimmuntherapie QARZIBA®▼ (Dinutuximab Beta) zur Behandlung von Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom

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EUSA Pharma begrüßte heute die Entscheidung des National Institute for Health and Care Excellence (NICE), in der die Zulassung der gezielten Krebsimmuntherapie QARZIBA® (Dinutuximab beta) zur Behandlung von Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastomen innerhalb des NHS in England und Wales empfohlen wurde.i Hochrisiko-Neuroblastom ist eine aggressive Form des Neuroblastoms – dem häufigsten soliden Tumor im Kindesalter, der außerhalb des Gehirns entsteht.ii Dinutuximab beta ist die erste gezielte Krebsimmuntherapie, die für die Verwendung im NHS zur Behandlung dieser Erkrankung zugelassen wird. Das Arzneimittel verbesserte in einer Post-hoc-Analyse erwiesenermaßen das Gesamtüberleben (OS) der Patienten gegenüber Patienten, die mit herkömmlichen Mitteln behandelt wurden und im Rahmen ihrer Behandlung keine Immuntherapie erhalten hatten. Dinutuximab beta wird außerdem in der Erhaltungsphase der Therapie bei Patienten eingesetzt, die keine frühere Immuntherapie erhalten haben, um ein Neuauftreten oder ein Fortschreiten der Krankheit bei manchen Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom zu verhindern.ii

Die heutige Entscheidung des NICE ist ein wichtiger Schritt vorwärts in der Behandlung von Kleinkindern mit dieser aggressiven Krebsart“, erklärte Dr. Juliet Gray, Associate Professor für Pädiatrische Onkologie am Cancer Immunology Centre der University of Southampton. „Wenn wir das körpereigene Immunsystem einspannen, hat Dinutuximab beta sich bei manchen Patienten als sehr wirksames Mittel zur gezielten Behandlung dieser Krebsart erwiesen. Für manche Kinder könnte das zusätzliche Wochen oder Monate in der Familie bedeuten, während es bei anderen sogar dazu führen könnte, dass sie über eine lange Zeit krebsfrei sind.“

Dinutuximab beta ist ein monoklonaler Antikörper (eine Proteinart), der sich gezielt an ein spezifisches Ziel namens GD2 bindet, das auf Neuroblastomzellen übermäßig exprimiert wird.iii Dies induziert zwei Immunmechanismen, die wiederum das Immunsystem in die Lage versetzen, die Neuroblastom-Krebszellen zu zerstören.ii In der zulassungsrelevanten klinischen Phase-III-Studie (APN311-302) ergab ein Post-hoc-Vergleich von Dinetuximab beta, das in der Erhaltungsphase der Erstlinientherapie von Hochrisiko-Neuroblastom eingesetzt wurde (n=367), verbesserte Überlebensraten, mit einer 12-prozentigen Steigerung der Gesamtüberlebensrate zum Dreijahreszeitpunkt gegenüber einer historischen Kontrollgruppe gleichartiger Patienten, die keine Immuntherapie erhalten hatten (n=450).ii Bei den mit Dinutuximab beta behandelten Patienten belief sich die Gesamtüberlebensrate nach 5 Jahren auf etwa 65 Prozent im Vergleich zu 50 Prozent in der historischen Kontrollgruppe (p=<0,0001).ii

Tony Heddon, Vorsitzender von Neuroblastoma UK, kommentierte: „Der Zugang zu den richtigen Arzneimitteln und Betreuung ist absolut unverzichtbar für Kinder, die an Hochrisiko-Neuroblastom leiden, und ihre Familien. Die heute erteilte Empfehlung ist eine kühne und vorausschauende Entscheidung des NICE und wir sprechen dem Institut, EUSA Pharma und allen Mitgliedern der Gemeinschaft, die an der Bereitstellung dieses Arzneimittels mitgewirkt haben, ein großes Lob aus. Diese Entscheidung gibt Hoffnung, dass Kinder mit Hochrisiko-Neuroblastom nun eine bessere Zukunft vor sich haben könnten.“

Im Durchschnitt erfahren jede Woche zwei Familien in Großbritannien, dass ihr Kind an einem Neuroblastom leidet. Die Diagnose wird jährlich bei etwa 100 britischen Kindern gestellt.iv Es handelt sich um den häufigsten soliden Tumor bei Kleinkindern vor der Vollendung des ersten Lebensjahres und macht knapp ein Fünftel (22 %) aller in dieser Altersgruppe gestellten Krebsdiagnosen aus.v Kinder mit der Hochrisikoform der Erkrankung, auf die sich diese Zulassung bezieht, machen rund 40 Prozent aller Neuroblastomfälle aus.vi Kinder mit Hochrisiko-Neuroblastom müssen sich in der Regel zahlreichen Runden einer komplexen und intensiven Therapie unterziehen, die gewöhnlich mehrere Chemotherapiezyklen, Operationen, Stammzelltransplantation und Strahlentherapie umfassen.vii

Das NICE empfiehlt im Rahmen des FAD-Verfahrens (Final Appraisal Determination, Ermittlung der endgültigen Bewertung), dass Dinutuximab beta als Option für die Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastom eingesetzt werden kann, wenn die Patienten zumindest teilweise auf die Induktionschemotherapie angesprochen haben, gefolgt von einer Myeloablativtherapie und Stammzelltransplantation bei Kindern im Alter von mindestens 12 Monaten, wenn diese noch keine Anti-GD2-Immuntherapie erhalten haben.i

Lee Morley, CEO von EUSA Pharma, ergänzte: „Die heutige Entscheidung ist das Ergebnis einer intensiven Zusammenarbeit zwischen NICE, EUSA Pharma und der Neuroblastom-Gemeinschaft, die sich jeweils unermüdlich dafür eingesetzt haben, dass jedes in Frage kommende Kind die Möglichkeit erhält, diese potenziell lebensverändernde Therapie in Anspruch zu nehmen. Unser langjähriges Engagement zielte seit jeher darauf ab, allen in Frage kommenden Kindern mit Hochrisiko-Neuroblastom im gesamten Vereinigten Königreich Zugang zu Dinutuximab beta zu verschaffen, und die heutige Entscheidung ist ein wichtiger Schritt auf diesem Weg. Neben England und Wales werden wir weiterhin eng mit den Gesundheitsbehörden in Schottland und Nordirland zusammenarbeiten, um dieses Arzneimittel so schnell wie möglich auch in diesen Ländern verfügbar zu machen.“

- ENDE -

HINWEISE AN DIE REDAKTION

Über Dinutuximab beta

Wirkungsweise

Dinutuximab beta ist ein monoklonaler Antikörper (eine Proteinart), der entwickelt wurde, um eine mit dem Tumor verbundene Kohlenhydratstruktur namens GD2 gezielt zu erkennen und sich daran zu binden. GD2 ist auf der Oberfläche von Neuroblastomzellen in großen Mengen vorhanden.ii Wenn sich Dinutuximab beta an die Neuroblastomzellen bindet, löst es zwei Immunsystemmechanismen aus (komplementabhängige und antikörperabhängige zellvermittelte Immunpfade) und macht die Zellen damit zum Angriffsziel für das körpereigene Immunsystem. Dieses greift die Krebszellen mithilfe der natürlichen Killer-Immunzellen des Körpers und des Komplementsystems an und tötet sie ab.ii

Entwicklung und Zulassung

Dinutuximab beta ist das Ergebnis einer gezielten Zusammenarbeit des Forschungs- und Pharmasektors. Dinutuximab beta wurde von Apeiron Biologics zusammen mit einer Reihe von Partnern (insbesondere SIOPEN, eine akademische Neuroblastom-Forschungsgruppe) entwickelt und 2016 von EUSA Pharma übernommen, um die Therapie auf den Markt zu bringen. Dinutuximab beta wurde im Mai 2017 in Europa zugelassen, zunächst unter den Markennamen dinutuximab beta Apeiron und Dinutuximab beta EUSA und später unter dem neuen Namen QARZIBA®, das im November 2017 von der Europäischen Arzneimittelagentur zugelassen wurde.iii

Verabreichungsform

Dinutuximab beta wird als Infusion (Tropf) in eine Vene verabreicht. Das Arzneimittel wird in Behandlungszyklen von 5 oder 10 Tagen alle 35 Tage über insgesamt 5 Zyklen verabreicht. Die empfohlene Dosis ist von Körpergewicht und Körpergröße des Patienten abhängig.iii

Daten, die die Verwendung belegen

Dinutuximab beta wurde in einer Reihe von klinischen Studien zu Hochrisiko-Neuroblastom geprüft.ii Im Zulassungsverfahren des NICE stammten die primären klinischen Belege aus der Studie APN311-302, einer multinationalen, offenen, randomisierten, kontrollierten Phase-III-Studie zum Vergleich von Dinutuximab beta plus Isotretinoin (n=189) und Dinutuximab beta plus Isotretinoin plus Interleukin-2 (n=190).i,ii Das primäre Ergebnis der Studie war das ereignisfreie Überleben nach drei Jahren („Ereignisse“ waren als Krankheitsprogression oder -rezidiv, Tod oder Sekundärtumoren definiert), wobei das Gesamtüberleben, Gesamtansprechen und die Inzidenz rezidivierter oder refraktärer Erkrankungen als sekundäre Endpunkten berücksichtigt wurden.ii Die Studie umfasste bis zu fünf verschiedene Vergleichsphasen, von denen eine die Behandlung mit Dinutuximab beta mit oder ohne Interleukin-2 (IL-2) in der Erhaltungsphase im Erstlinienumfeld war.ii

In APN311-302 ergab sich ein dreijähriges ereignisfreies Überleben (primärer Endpunkt) bei 55 Prozent der Probanden ohne IL-2 und bei 61 Prozent mit IL-2 (p=0,3202), die dreijährige Gesamtüberlebensrate lag bei 64 Prozent bzw. 69 Prozent (p=0,6114).i Außerdem wurde ein Vergleich mit einer historischen Kontrollgruppe aus einer früheren Patientenaufnahme innerhalb der Studie APN311-302 (zwischen 2002 und 2010) mit 450 Hochrisiko-Neuroblastom-Patienten durchgeführt, die keine Immuntherapie erhalten hatten. Angesichts der relativ hohen Patientenzahl steht zu erwarten, dass diese Patienten eine repräsentative Gruppe der Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastom bilden, die in diesem Zeitraum in der klinischen Praxis behandelt wurden. Der Vergleich ergab, dass der Prozentsatz der Patienten, der nach einer dreijährigen Nachbeobachtung noch am Leben war, nach der Behandlung mit Dinutuximab beta (mit oder ohne IL-2) um 12 Prozent höher war als bei Patienten, die keine Immuntherapie erhalten hatten, wobei dieser Unterschied als klinisch relevant betrachtet wird.ii Des Weiteren zeigte sich eine Gesamtüberlebensrate von rund 65 Prozent nach 5 Jahren in der Dinutixumab-beta-Gruppe gegenüber 50 Prozent in der historischen Kontrollgruppe (p=<0,0001).ii

Bei der Erteilung der Marktzulassung befand die Europäische Arzneimittelagentur, dass der verfügbare Datensatz nicht umfassend genug sei und dass weitere Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten durch zusätzliche Maßnahmen generiert werden müssten. EUSA Pharma hat sich dazu verpflichtet und setzt die Sammlung weiterer Daten fort, um den Informationsbestand zur Wirksamkeit und Sicherheit dieses Arzneimittels zu erhöhen.ii

Nebenwirkungen

Nebenwirkungen treten bei der Behandlung mit Dinutuximab beta häufig auf. Im Allgemeinen sind die häufigsten Nebenwirkungen von Dinutuximab beta (die mehr als 7 von 10 Personen betreffen können) Pyrexie (Fieber) und Schmerzen. Weitere mögliche Nebenwirkungen (die mehr als 3 von 10 Personen betreffen können) sind Überempfindlichkeit (Allergie), Erbrechen, Durchfall, Kapillarlecksyndrom (Leckage von Flüssigkeit aus den Blutgefäßen, was Schwellungen und einen Blutdruckabfall verursachen kann) und Hypotonie (niedriger Blutdruck).iii

In der Studie APN311-302 litten 98,9 Prozent der Patienten (362 von 366) in beiden Behandlungsgruppen unter diversen Toxizitäten. Schwere unerwünschte Reaktionen wurden am häufigsten bei Patienten berichtet, die IL-2 erhielten (46 % von 183 Patienten) im Vergleich zu Patienten, die kein IL-2 erhielten (27 % von 183 Patienten). Schwerwiegende unerwünschte Reaktionen, die zum Therapieabbruch führten, waren im IL2-Arm häufiger als in der Gruppe ohne IL2: 17 Prozent gegenüber 6 Prozent.ii

Weitere Informationen zu Nebenwirkungen entnehmen Sie bitte der Fachinformation des Produkts auf der Website der EMAviii http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/

Über EUSA Pharma

EUSA Pharma besteht seit März 2015 und ist ein spezialisiertes Pharmaunternehmen, das in ganz Europa und den USA kommerziell tätig ist und in etwa 40 weiteren Ländern über ein breit angelegtes Vertriebsnetz verfügt. Das Managementteam besteht aus hochqualifizierten Fachkräften der Pharmaindustrie mit langjähriger Erfahrung und belegten Erfolgen bei der Identifizierung, Entwicklung und Kommerzialisierung von innovativen Arzneimitteln zur Verbesserung der Behandlung und des Wohlbefindens der Patienten. Weitere Informationen erhalten Sie unter: http://www.eusapharma.com.

Quellen

i NICE Final Appraisal Determination (FAD) für Dinutuximab beta für die Behandlung von Neuroblastom.
ii Öffentlicher Beurteilungsbericht zu QARZIBA. Verfügbar unter http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_libra Zugriff im Juli 2018
iii QARZIBA EPAR – Zusammenfassung für die Öffentlichkeit. Verfügbar unter http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_libra Zugriff im Juli 2018
iv Cancer Research UK: About Neuroblastoma. Zusammenfassung verfügbar unter https://bit.ly/2NjdR2b Zugriff im Juli 2018.
v Cancer Research UK: Children’s cancers. Children’s SNS tumour incidence. Verfügbar unter https://www.cancerresearchuk.org/health-profession Zugriff im Juli 2018.
vi NICE dinutuximab beta committee papers. Verfügbar unter https://www.nice.org.uk/guidance/gid-ta10069/docum Zugriff im Juli 2018.
vii Cancer Research UK – neuroblastoma treatment by risk group. Zusammenfassung verfügbar unter https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/chil Zugriff im Juli 2018.

viii QARZIBA SmPC – Verfügbar unter http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_libra Zugriff im Juli 2018.

Dieses Arzneimittelprodukt wird weiterhin überwacht. Dies ermöglicht gegebenenfalls eine schnelle Identifizierung neuer Sicherheitsinformationen. Unerwünschte Reaktionen sind zu melden. Meldeformblätter und Informationen dazu finden Sie unter www.mhra.gov.uk/yellowcardreporting. Unerwünschte Reaktionen bitte auch an EUSA Pharma melden. E-Mail: safety@eusapharma.com Telefax: +44(0)3305 001167

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

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