Heute: June 22, 2018, 9:39 am
  
Wirtschaft & Industrie

Emmaus Life Sciences erhält von Europäischer Arzneimittel-Agentur Bestätigung von Antrag auf Marktzulassung für Behandlung von Sichelzellenanämie mit Xyndari (oral verabreichtes Glutamin)

PR-Inside.com: 2018-03-13 09:16:01

Emmaus Life Sciences erhält von Europäischer Arzneimittel-Agentur Bestätigung von Antrag auf Marktzulassung für Behandlung von Sichelzellenanämie mit Xyndari (oral verabreichtes Glutamin)

Für Emmaus Life Sciences
Lori Teranishi, 510-290-6160
lteranishi@iq360inc.com

Emmaus Life Sciences, Inc. (Emmaus) hat heute bekanntgegeben, dass der Antrag auf Marktzulassung (Marketing Authorization Application, MAA) des Unternehmens für Xyndari in vollem Umfang bestätigt wurde und die Europäische Arzneimittel-Agentur (Europäische Arzneimittel-Agentur, EMA) jetzt die Behandlung von Sichelzellenanämie mit dem Medikament prüft.

„Patienten mit Sichelzellenanämie in der Europäischen Union haben seit fast 20 Jahren keinen Zugang zu neuen Therapieoptionen“, sagte Yutaka Niihara, MD, MPH, CEO und Vorstandsvorsitzender von Emmaus. „Die Einreichung dieses Antrags spiegelt unser anhaltendes Engagement für die Bereitstellung von Behandlungsoptionen für diese schmerzhafte, lebensbedrohliche Erkrankung für so viele Patienten wie möglich wider.“

Die MAA wird durch Daten aus der randomisierten, placebokontrollierten, multizentrischen, klinischen Phase-3-Doppelblindstudie mit 230 Patienten von 5 bis 58 Jahren mit Sichelzellenanämie gestützt, die innerhalb von zwölf Monaten vor der Anmeldung zwei oder mehr schmerzhafte Krisen erlebt haben. Bei Patienten, die über einen Zeitraum von 48 Wochen mit Xyndari behandelt wurden, gab es im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten (Mittel 3 gegenüber Mittel 4) weniger Episoden und weniger Klinikaufenthalte wegen Sichelzellen-Schmerzen (Mittel 2 gegenüber Mittel 3), und sie verbrachten weniger Tage im Krankenhaus (Mittel 6,5 Tage gegenüber 11 Tagen). Bei Patienten, die im Rahmen der Studie Xyndari erhielten, trat auch weniger häufig ein akutes respiratorisches Syndrom auf (8,6 Prozent gegenüber 23,1 Prozent). Dieses stellt eine lebensbedrohliche Komplikation bei Sichelzellenanämie dar. Eine Sichelzellenkrise war definiert als Besuch einer Notaufnahme / medizinischen Einrichtung wegen Schmerzen im Zusammenhang mit Sichelzellenanämie, bei dem eine Behandlung mit einem parenteral verabreichten Narkotikum oder Ketorolac erfolgte. Das Auftreten eines respiratorischen Syndroms, von Priapismus und splenischer Sequestration galten ebenfalls als Sichelzellenkrisen. Die häufigsten Nebenwirkungen (Vorkommensrate > 10 Prozent) in klinischen Studien waren Verstopfung, Nausea, Kopfschmerzen, Unterleibsschmerzen, Husten, Schmerzen in den Extremitäten, Rückenschmerzen und Brustschmerzen.

Xyndari für die Behandlung von Sichelzellenanämie wird von der EMA über das zentrale Zulassungsverfahren für alle 28 Mitgliedsstaaten der Europäischen Union, Norwegen und Island geprüft. Xyndari erhielt außerdem von der EMA die Bezeichnung als Orphan-Arzneimittel sowie ein anerkanntes pädiatrisches Prüfkonzept (Paediatric Investigation Plan, PIP).

Außerhalb der USA ist diese Behandlungsmöglichkeit derzeit über ein Early-Access-Programm auf Basis einer Nutzung durch namentlich benannte Patienten mit Sichelzellenanämie verfügbar, bei denen andere Behandlungsoptionen nicht mehr angeschlagen haben. Dieses Programm wird von myTomorrows organisiert und bietet Ärzten in der EU, in der Türkei, im Nahen und Mittleren Osten sowie in Südamerika die Möglichkeit, ausgewählten Patienten vor der Marktzulassung oral verabreichtes L-Glutamin zu verschreiben.

Die Arzneimittelbehörde der USA, die U.S. Food and Drug Administration (FDA), hat Endari™ (oral verabreichtes L-Glutamin-Pulver) für die Behandlung von Sichelzellenanämie am 7. Juli 2017 zugelassen, und zwar speziell zur Linderung der akuten Komplikationen bei Sichelzellenanämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten von mindestens 5 Jahren. Endari ist für Patienten mit Sichelzellenanämie in den USA derzeit auf Rezept erhältlich.

Über Sichelzellenanämie

Bei der Sichelzellenanämie handelt es sich um eine vererbliche Bluterkrankung, die sich durch die Produktion einer abgewandelten Form von Hämoglobin auszeichnet, das sich polymerisiert und fibrös wird. Dies führt dazu, dass die roten Blutkörperchen verhärten, ihre Form ändern und eine Sichelform annehmen, statt geschmeidig und rund zu bleiben. Patienten mit Sichelzellenanämie leiden an lähmenden Episoden von Sichelzellkrisen, die auftreten, wenn die steifen, adhäsiven und unflexiblen roten Blutkörperchen die Blutgefäße blockieren. Sichelzellkrisen verursachen fürchterliche Schmerzen, da nicht genug Sauerstoff an das Gewebe geliefert wird und Gewebeischämie und -entzündung resultieren. Diese Vorfälle können zu einer Reihe von negativen Auswirkungen führen, z. B. akutem respiratorischem Syndrom, das eine Hospitalisierung erfordert. Die Sichelzellenanämie ist eine seltene Krankheit, die ca. 100.000 Patienten in den USA und Millionen weltweit betrifft und einen signifikanten, noch nicht gedeckten medizinischen Bedarf mit sich bringt.

Über Endari™

Indikation

Endari ist zur Reduzierung der akuten Komplikationen der Sichelzellenanämie bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten von mindestens fünf Jahren indiziert.

Wichtige Sicherheitsinformationen

Die häufigsten Nebenwirkungen (Vorkommensrate > 10 Prozent) in klinischen Studien waren Verstopfung, Nausea, Kopfschmerzen, Unterleibsschmerzen, Husten, Schmerzen in den Extremitäten, Rückenschmerzen und Brustschmerzen.

Zu den Nebenwirkungen, die zur Aussetzung der Behandlung führten. gehörten u. a. je ein Fall von Hypersplenismus, Unterleibsschmerzen, Dyspepsie, ein brennendes Gefühl und Hitzewellen.

Die Sicherheit und Wirksamkeit von Endari bei pädiatrischen Patienten mit Sichelzellenanämie im Alter von unter fünf Jahren wurde noch nicht ermittelt.

Für weitere Informationen siehe die vollständigen Verschreibungsinformationen von Endari unter www.ENDARIrx.com/Repository/Prescribing%20informat

Über Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences befasst sich mit der Erforschung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Behandlungen und Therapien für seltene Krankheiten. Die Forschung des Unternehmens zur Sichelzellenanämie wurde von Dr. Yutaka Niihara, M.D., MPH, Vorstandsvorsitzender und CEO von Emmaus, im Los Angeles Biomedical Research Institute im Harbor-UCLA Medical Center begonnen. Weitere Informationen erhalten Sie unter www.emmauslifesciences.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen gemäß der Definition im Private Securities Litigation Reform Act von 1995, was die Forschung, Entwicklung und potenzielle Kommerzialisierung von pharmazeutischen Produkten betrifft. Derartige zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf derzeitigen Erwartungen und beinhalten Risiken und Ungewissheiten, einschließlich Faktoren, die die Ergebnisse verzögern, ableiten oder ändern und dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Resultate und Ergebnisse sich drastisch von den erwarteten Resultaten unterscheiden. Weitere Risiken und Ungewissheiten sind in den von Emmaus Life Sciences, Inc. bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereichten Berichten, einschließlich des Jahresberichtes auf Formular 10-K und Quartalberichten auf Formular 10-Q beschrieben. Emmaus liefert diese Informationen mit Stand dieser Pressemitteilung und ist nicht verpflichtet zukunftsgerichtete Aussagen aufgrund von neuen Informationen, zukünftigen Ereignissen oder aus anderweitigen Gründen zu aktualisieren.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Presseinformation


Veröffentlicht durch
Hossam Abdel-Kader
+43 1 9582319
e-mail
www.pr-inside.com/



# 1142 Wörter
Empfohlene Artikel
Mehr von AutorIn
Riverrock lanciert LinkedTrade: Europas innovativste, unabhängige [..]
Riverrock freut sich, die Einführung ihre digitalen Multi-Dealer-Plattform für strukturierte Produkte, bekannt zu geben. LinkedTrade [..]
Fulham präsentiert Bluetooth-Mesh- und PoE-Technologie zur [..]
Fulhams vernetzte Beleuchtungssteuerungen demonstrieren das Potential von Bluetooth Mesh und Power-over-Ethernet für die intelligente [..]
Fulham präsentiert die neuesten leistungsstarken LinearHO [..]
Neue Vizion LinearHO LED-Module für Anwendungen, die eine hohe Lichtausbeute erfordern, wie Hochregale, wasserfeste/korrosionsfeste sowie [..]
Telefónica UK wählt zentralisierte SON-Lösung von P.I. [..]
P.I. Works hat von Telefónica UK den Zuschlag für die Lieferung, Bereitstellung und den Support der preisgekrönten uSON-Plattform für [..]
Weitere Expansion von Hilton in Frankreich
Nach Ankündigung seines fokussierten Serviceangebots durch die Marken Hilton Garden Inn : Diese Pressemitteilung enthält multimediale [..]
 
Mehr von: Wirtschaft & Industrie
Work-life-balance- und Business-Coaching mit Nikola Doll, [..]
Auch Berater, Trainer und Coaches entwickeln sich im Laufe ihrer beruflichen Biografie weiter. Deshalb hat die Organisations-, Work-life-balance- [..]
thyssenkrupp Materials: Mehr Lagerkapazität, weniger Kunden-Reklamationen
thyssenkrupp wählte für sein viergassiges Lager die Kragarmregale von OHRA aus: Hier werden die Kragarme eingehängt und können [..]
ALMAS INDUSTRIES klärt über wirkungsvollen Einbruchschutz in [..]
Während der Ferienzeit ist die Angst vor Wohnungs- und Hauseinbrüchen vielerorts sehr hoch. Die Befürchtung, nach dem Urlaub [..]
Wasser- und staubdichte LED-Treiber im schlanken Gehäuse
Für LED-Beleuchtungen in anspruchsvoller Umgebung bietet FRIWO eine neue Treiberfamilie in einem teilvergossenen Strangprofilgehäuse an. [..]
FRANK plastic erweitert Reinraum-Kapazitäten für Medizintechnik
Die FRANK plastic AG eröffnete am 13. Juni einen neuen Reinraum, der die bestehenden Kapazitäten um 400 m² auf nun [..]

Erklärung: Der Autor versichert, dass die veröffentlichten Inhalte in dieser Pressemitteilung der Wahrheit entsprechen und dem gesetzlichen Urheberrecht unterliegen.